29. Juni 2021

Muskeldystrophie

Neuartige Genschere – Ansatz für mögliche Zelltherapie

Muskelstammzellen sorgen dafür, dass sich Muskeln durch Training aufbauen und regenerieren.

Sind jedoch bestimmte Gene mutiert, funktioniert das nicht. Bei Patienten, die an einer genetisch bedingten Muskelschwunderkrankung leiden, schwindet die Skelettmuskulatur schon im Kindesalter. Eine Therapie gibt es bisher nicht.

Eine neuartige Genschere könnte nun den Weg zur ersten möglichen Zelltherapie für solche Erkrankungen ebnen. Mit einer raffinierten Variante der CRISPR-Cas9-Technologie, dem sogenannten „Base Editing“, können die vorliegenden Genmutationen – zumindest im Mausmodell – nun zugänglich gemacht und korrigiert werden. Die Arbeitsgruppe Myologie am Experimental and Clinical Research Center in Berlin hatte das Potenzial der Technologie erkannt und die Methode für Muskelzellen entwickelt. Beim Base-Editing entfernen die verwendeten Cas-Enzyme den Zuckerrest einer bestimmten Base und hängen einen anderen daran. Dadurch entsteht an dieser Stelle eine andere Base – ideal für die Reparatur von Punktmutationen.

Quelle:
Escobar H et al. JCI Insight 2021. DOI: 10.1172/jci.insight.145994

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